APeX-2治験の結果バイオクリストの飲み薬( ベロトラルスタット )により急性オンデマンド治療を大幅に削減 


APeX-2治験の結果:

1.HAE発作の予防のために11回の ベロトラルスタット (BCX7353)を150 mg服用することにより、患者の方々は標準治療*Standard of Care, SoC)であるオンデマンド治療*の月間治療回数を、偽薬を服用している患者の方々と比較して、53.6%削減することが発覚しました。

2.また、偽薬の服用している患者方と比較して、標準治療(急性オンデマンド治療)を必要とするHAEの発作数を49.2%削減しました。

3.さらに、複数のオンデマンド再治療を必要とするHAE発作の割合が、ベロトラルスタット(150 mg)を投与されている患者の方々は、偽薬と比べ、低いことが発覚しました。

BioCryst Pharmaceuticalの最高医務責任者 William Sheridan博士 は「ベロトロスタットを服用した患者は、偽薬と比較して、発作の量か少なくなり、発作を治療しないといけない量が少なくなり、発作の重症度が低下し、オンデマンド治療数が少なくなった。 」と述べています。

*標準治療(Standard of Care, SoC):現在利用できる最良の治療

*オンデマンド治療:患者さんの要求に応じて服用・投与する治療形式

2020年3月16日のプレスリリースからHAEJのスタッフによる翻訳